SUS terá remédio para fibrose cística, doença genética grave em crianças

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC), do Ministério da Saúde, publicou nesta quinta-feira 3, uma recomendação final e positiva para a incorporação do remédio TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), para o tratamento de fibrose cística (FC) no Sistema Único de Saúde (SUS).

Trata-se de um marco no tratamento dessa doença genética grave, que é a mais comum na infância. Crônica, progressiva e multissistêmica, afeta principalmente os pulmões, mas também pode atingir pâncreas, fígado, trato gastrointestinal, seios perinasais, glândulas sudoríparas e sistema reprodutivo. Acontece quando crianças herdam dois genes CFTR defeituosos – um do pai e outro da mãe – em que a proteína CFTR também surge defeituosa ou ausente e as mutações resultam num fraco fluxo de sal e água para dentro e para fora das células, em múltiplos órgãos.

Nos pulmões, provoca o acúmulo de um muco pegajoso, de 30 a 60 vezes mais espesso que o usual, causando infeções pulmonares crônicas, danos pulmonares progressivos, e eventualmente, a morte. “A fibrose cística é uma doença genética, que consta do rol das raras, mas acomete mais de 6000 pacientes brasileiros. Destes, infelizmente, apenas 25% chegam aos 18 anos de idade”, diz Margareth Dalcolmo, presidente da Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia.

O novo fármaco oral é concebido para aumentar a quantidade e a função da proteína CFTR em pessoas com 6 anos ou mais, que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene modulador CFTR . “Hoje nós sabemos que existe esse tratamento para a doença. E que faz diferença não entre a vida e a morte, mas sim entre a morte ou uma vida de qualidade quase normal”, completa a médica.

Segundo a especialista, a utilização e a incorporação dessa terapia tripla no SUS é uma mudança de paradigma significativa no tratamento das pessoas com a doença. “Sem dúvida nenhuma o Brasil dá um grande passo à frente em termos de saúde pública com esta decisão”, afirma Margareth.

Decisão rápida que traz esperança

A recomendação positiva para inclusão do TRIKAFTA® no SUS foi obtida oito meses após a submissão do dossiê à CONITEC em dezembro de 2022, o que é mais rápido do que o prazo total usual para esse processo no Brasil. “Estamos muito satisfeitos por termos chegado a este acordo tão rapidamente, e que a CONITEC tenha reconhecido o valor do TRIKAFTA”, diz Fernando Afonso, Country Manager da Vertex, empresa global de biotecnologia e fabricante do novo fármaco.

Com essa recomendação, pela primeira vez, mais de 1.700 pessoas com fibrose cística terão acesso a um medicamento incorporado ao SUS que trata a causa subjacente da doença. “A decisão anunciada representa uma grande conquista para a comunidade de fibrose cística no Brasil. Isso significa que elas podem se beneficiar pela primeira vez da terapia moduladora CFTR incorporada ao SUS, que tem o potencial de mudar o curso da doença em um estágio inicial”, acrescenta.

O próximo passo é definir qual autoridade será responsável pela compra do medicamento e a atualização do protocolo clínico de FC (PCDT) que será necessária para que os médicos do SUS possam prescrever o medicamento para seus pacientes. O Ministério da Saúde tem 180 dias para garantir o acesso ao remédio para os pacientes elegíveis.