Saúde

Remédio de R$ 7 milhões para doença rara será ofertado pelo SUS

Ministério da Saúde fechou acordo inédito com pagamento atrelado a resultados de Zolgensma para casos de Atrofia Muscular Espinhal; entenda

Por Paula Felix SEGUIR SEGUINDO Atualizado em 23 mar 2025, 17h25 - Publicado em 23 mar 2025, 17h13

TERAPIA: Acordo de Compartilhamento de Risco para oferta de um dos medicamentos mais caros do mundo foi firmado entre Ministério da Saúde e farmacêutica Novartis (João Risi/Divulgação)

Um dos medicamentos mais caros do mundo, o Zolgensma, indicado para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, vai passar a ser ofertado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis. Com a estratégia, o pagamento para o fármaco com custo médio de R$ 7 milhões estará atrelado aos resultados do tratamento para o paciente.

A AME é uma doença rara, degenerativa e progressiva causada pela incapacidade do organismo de produzir uma proteína fundamental para os neurônios responsáveis por movimentos vitais, como respirar, engolir e se movimentar. No Brasil, dos 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se o diagnóstico de 287 com a doença.

Segundo o ministério, o Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam sob ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

“Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, disse, em nota, o ministro da Saúde Alexandre Padilha. O acordo foi firmado na última quinta-feira, 20, mas o anúncio foi feito neste sábado, 22.

Como vai funcionar a oferta gratuita

A partir desta semana, os pacientes já vão poder buscar um dos 28 serviços de referência para o tratamento de AME em 18 estados para iniciar o processo de acolhimento e realização de exames preparatórios. O acordo prevê a implementação de um comitê para acompanhar os pacientes de forma permanente.

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O medicamento é aplicado por meio de uma infusão em dose única e todos os casos serão acompanhados por um período de cinco anos para o monitoramento dos resultados. É a partir dos dados sobre o desfecho do tratamento que o pagamento será realizado.

“Acreditamos que confiança, diálogo e parceria são essenciais para um ecossistema de saúde mais acessível para todos. Por isso, estamos muito felizes com a consolidação deste acordo inédito no Brasil, que inaugura no país uma nova fronteira de acesso a tratamentos inovadores. Os pacientes de AME e suas famílias estão mais perto de ter no sistema público a primeira terapia gênica que atua na causa raiz da doença”, afirmou, em comunicado, Sylvester Feddes, presidente da Novartis Brasil.

Como será o pagamento da terapia?

O Acordo de Compartilhamento de Risco prevê uma série de regras para realização do pagamento da terapia pelo Ministério da Saúde de acordo com avanços alcançados pelo tratamento. São eles:

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40% do preço total, no ato da infusão da terapia
20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio)
20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados
Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente
Pacientes com AME têm tratamento garantido pelo SUS

Tratamentos para AME disponíveis no SUS

Para as crianças que estão fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, a rede pública de saúde oferece duas opções de medicamentos gratuitos, tanto para o tipo 1 quanto para o 2 da doença: nusinersena e risdiplam. No ano passado, mais de 800 prescrições dessas drogas foram dispensadas pelo SUS.

“A AME não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Antes do SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos 2 anos de idade”, diz o ministério. “O tratamento pode impactar de forma determinante na qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio.”